rare strenghts

Maladies rares

Sobi – nous nous concentrons sur les maladies rares 

Les maladies rares touchent de petits groupes de patients. Elles menacent souvent le pronostic vital ou sont à l’origine d’un handicap chronique. Il existe environ 7'000 maladies rares connues, mais seulement environ 400 traitements autorisés.

L’hémophilie, la lymphohistiocytose hémophagocytaire (LHH), le mélanome malin, la thrombocytémie essentielle, le sarcome des tissus mous, le cancer de l’ovaire et les troubles du métabolisme tels que la tyrosinémie héréditaire de type I et les déficits du cycle de l’urée sont des exemples de maladies rares graves ou potentiellement mortelle. 

En raison du nombre limité de patients touchés et du caractère généralement non spécifique des symptômes d’une maladie rare, les diagnostics sont souvent peu évidents, ce qui conduit à un retard de traitement qui peut avoir des répercussions importantes sur la santé des patients. C’est pour cette raison que notre objectif est de contribuer au diagnostic des maladies rares dès la naissance et d’apporter aux patients un traitement efficace et un soutien durable pour une vie active et en bonne santé. 

 

Définition d’une «maladie rare»

Dans l’Union européenne (UE), une maladie rare est une maladie qui touche moins de 1 personne sur 2'000 (soit 0.05% de la population). Aux États-Unis en revanche, on parle de maladie rare quand moins de 200'000 personnes sont touchées.

 

Médicaments orphelins – Médicaments destinés au traitement des maladies rares

Les «médicaments orphelins» (Orphan Drugs) font partie du marché des médicaments spécialisés et sont utilisés dans la prévention ainsi que le traitement des maladies rares, chroniques et souvent potentiellement mortelles.

Maladies rares

Sobi – nous nous concentrons sur les maladies rares 

Les maladies rares touchent de petits groupes de patients. Elles menacent souvent le pronostic vital ou sont à l’origine d’un handicap chronique. Il existe environ 7'000 maladies rares connues, mais seulement environ 400 traitements autorisés.

L’hémophilie, la lymphohistiocytose hémophagocytaire (LHH), le mélanome malin, la thrombocytémie essentielle, le sarcome des tissus mous, le cancer de l’ovaire et les troubles du métabolisme tels que la tyrosinémie héréditaire de type I et les déficits du cycle de l’urée sont des exemples de maladies rares graves ou potentiellement mortelle. 

En raison du nombre limité de patients touchés et du caractère généralement non spécifique des symptômes d’une maladie rare, les diagnostics sont souvent peu évidents, ce qui conduit à un retard de traitement qui peut avoir des répercussions importantes sur la santé des patients. C’est pour cette raison que notre objectif est de contribuer au diagnostic des maladies rares dès la naissance et d’apporter aux patients un traitement efficace et un soutien durable pour une vie active et en bonne santé. 

 

Définition d’une «maladie rare»

Dans l’Union européenne (UE), une maladie rare est une maladie qui touche moins de 1 personne sur 2'000 (soit 0.05% de la population). Aux États-Unis en revanche, on parle de maladie rare quand moins de 200'000 personnes sont touchées.

 

Médicaments orphelins – Médicaments destinés au traitement des maladies rares

Les «médicaments orphelins» (Orphan Drugs) font partie du marché des médicaments spécialisés et sont utilisés dans la prévention ainsi que le traitement des maladies rares, chroniques et souvent potentiellement mortelles.